W końcu przełom w terapii choroby Alzheimera?
Nowe terapie w chorobie Alzheimera
Od ponad dwudziestu lat nie wprowadzono żadnego nowego leku pozwalającego skutecznie powstrzymać lub znacząco spowolnić postęp choroby Alzheimera. Ostatnio jednak, wśród prowadzonych obecnie na świecie ponad 140 badań dotyczących terapii, pojawiło się kilka substancji dających nadzieję na wprowadzenie przełomu w walce z chorobą. Wśród nich do jednych z najbardziej obiecujących należą przeciwciała monoklonalne, takie jak lecanemab, donanemab, remternetug i inne.
Stosowane dotychczas leki działają w chorobie Alzheimera jedynie objawowo, co oznacza, że nie leczą pierwotnej przyczyny choroby, a jedynie łagodzą jej przebieg. W mózgach osób żyjących z chorobą Alzheimera gromadzone jest powoli nieprawidłowe białko zwane beta-amyloidem w postaci złogów. Złogi (blaszki) te są toksyczne i uszkadzają komórki mózgu, prowadząc do wystąpienia objawów otępienia.
W ostatnich latach pojawiła się jednak nadzieja na przyczynową terapię choroby. Naukowcy opracowali leki, które mogą usuwać amyloid z mózgu. Działają one celując w blaszki amyloidowe zgromadzone w mózgu i rozbijają je umożliwiając ich eliminację. Badacze uważają, że usuwając płytki amyloidowe z mózgu będą w stanie spowolnić pogarszanie się choroby Alzheimera.
Wśród obiecujących badanych immunoterapii znajdują się:
1) Lecanemab – to pierwsze przeciwciało monoklonalne oficjalnie zatwierdzone w lipcu 2023 roku przez Amerykańską Agencję ds. Żywienia i Leków (FDA) do stosowania w łagodnej postaci choroby Alzheimera oraz w łagodnych zaburzeniach poznawczych, czyli w okresie bezpośrednio poprzedzającym pojawienie się objawów otępienia.
Rejestracja leku odbyła się na podstawie badań przeprowadzonych na grupie ponad 1500 chorych. Wykazały one skuteczność w spowalnianiu postępu choroby Alzheimera o 27%. Lek podawany jest we wlewach dożylnych co kilka tygodni. Wśród objawów niepożądanych obserwowane dotychczas były bóle głowy, reakcje związane z podaniem dożylnym oraz rzadko występujący lokalnie obrzęk mózgu i krwawienia do mózgu.
Lek dostępny jest na razie jedynie na rynku amerykańskim pod nazwą Leqembi. Na razie nie wiadomo czy i kiedy zostanie wprowadzony na rynek europejski.
2) Donanemab – to przeciwciało usuwające beta-amyloid, które ma szansę na rejestrację na rynku europejskim.
W prowadzonych badaniach lek spowalniał pogarszanie się pamięci i myślenia o ponad 20%. Im wcześniej w chorobie podano leczenie, tym większa była odniesiona korzyść. Oznacza to, że nastąpiło większe spowolnienie progresji zaburzeń pamięci u osób z mniejszą liczbą zmian w mózgu związanych z chorobą Alzheimera.
Badanie wykazało również 40% spowolnienie pogarszania codziennych czynności, takich jak prowadzenie samochodu, hobby i zarządzanie finansami.
Po uzyskaniu pozytywnych wyników firma Eli Lilly produkująca donanemab prawdopodobnie złoży wniosek do Agencji Regulacyjnej ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA) o zatwierdzenie donanemabu do użytku w Wielkiej Brytanii. Jeśli zostanie on zatwierdzony, zostanie następnie poddany przeglądowi przez National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Aby stać się dostępnym dla pacjentów w Wielkiej Brytanii, będzie musiał zostać zatwierdzony przez obie instytucje.
3) Remternetug - jest kolejnym z tych obiecujących leków immunoterapeutycznych opóźniających gromadzenie amyloidu w mózgu.
On również przeznaczony jest dla osób we wczesnym stadium choroby Alzheimera i został opisany jako immunoterapia drugiej generacji, ponieważ jest ukierunkowany na ten sam rodzaj amyloidu co donanemab, ale jest szansa, że będzie działał jeszcze lepiej.
W przeciwieństwie do poprzednio opisanych terapii remternetug testowany jest do podawania pacjentom w inny sposób. Lecanemab i donanemab podawane są dożylnie w postaci wlewu, co wymaga od pacjentów spędzenia kilku godzin w ośrodku. Badania z remternetugiem porównują tę metodę z zastrzykami podskórnymi. Poprzez zmianę sposobu podawania lek może okazać się bardziej skuteczny i zmniejszać niekorzystne skutki obserwowane w przypadku podawania go dożylnie. Zapewnia również bardziej praktyczny, szybszy sposób przyjmowania - podobny do wstrzykiwaczy insuliny stosowanych w cukrzycy.
Jednak na odpowiedź czy badania jednoznacznie potwierdzą jego skuteczność i bezpieczeństwo oraz czy lek zostanie zarejestrowany do powszechnego użycia, potrzebnych jest jeszcze kilka lat.